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针对中枢神经系统的核酸递送策略及其诊疗应用
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作者 周海斌 李江 +1 位作者 胡霁 王丽华 《核技术》 CAS CSCD 北大核心 2019年第5期53-69,共17页
近年来,基于核酸分子的探针与药物在针对中枢系统的诊疗应用中展现出强大的潜力。但是,复杂的中枢神经系统以及生理屏障使得核酸分子的递送成为一大难题。因此,开发更加高效而安全的中枢神经递送载体仍是一项迫切需求。本文综述了目前... 近年来,基于核酸分子的探针与药物在针对中枢系统的诊疗应用中展现出强大的潜力。但是,复杂的中枢神经系统以及生理屏障使得核酸分子的递送成为一大难题。因此,开发更加高效而安全的中枢神经递送载体仍是一项迫切需求。本文综述了目前针对中枢神经系统的多种核酸递送方式,包括利用病毒载体、非病毒载体以及无载体递送等方法。这些方法在一定程度上提高了核酸药物递送的效率以及在机体内的稳定性,获得了较好的诊断与治疗效果。本文讨论了这些递送方式的优势和局限性,并对新型核酸递送载体的发展进行了展望。 展开更多
关键词 病毒载体 非病毒载体 中枢神经系统 基因治疗
中试制备临床级别第三代慢病毒
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作者 段德明 季永飘 +1 位作者 周梦洁 高基民 《生物工程学报》 CAS CSCD 北大核心 2019年第7期1307-1316,共10页
基因治疗是一个快速发展的领域,其中关于慢病毒介导的外源基因导入研究得最为广泛。随着研发技术的不断发展,在安全性方面慢病毒已经从第一代发展至第三代,而如何工程化获得高滴度慢病毒仍是当今技术一大瓶颈。运用Fibra-Cel片状载体作... 基因治疗是一个快速发展的领域,其中关于慢病毒介导的外源基因导入研究得最为广泛。随着研发技术的不断发展,在安全性方面慢病毒已经从第一代发展至第三代,而如何工程化获得高滴度慢病毒仍是当今技术一大瓶颈。运用Fibra-Cel片状载体作为HEK293T细胞载体基质,联合多个无菌细胞转瓶在滚瓶机上培养,对贴壁细胞进行规模放大化生产。通过对第三代慢病毒包装过程中影响慢病毒滴度的因素进行逐一筛选,使病毒滴度达到最优。研究结果成功运用Fibra-Cel片状载体作为HEK293T细胞粘附载体基质,作为一种贴壁细胞规模放大的方法,筛选出了利用滚瓶机制备第三代慢病毒的最优条件,规模化生产了3批慢病毒。在时间上,将慢病毒的生产时间从质粒转染到病毒收集的120 h缩短至54 h;在成本上,利用滚瓶机代替生物反应器实现了无需反复灭菌、全程一次性产品的安全有效低成本的运行,为慢病毒的规模化制备提供了技术上的支持,为临床应用奠定了坚实的基础。 展开更多
关键词 慢病毒 规模化制备 Fibra-Cel 基因治疗 CAR-T
从基因编辑婴儿看基因优生学的伦理辩护与疑虑 预览
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作者 周琬琳 李瑞全 《医学与哲学》 2019年第7期52-56,共5页
基因编辑婴儿事件在全球引起轩然大波,引发各界对于研究伦理及可能引发之伦理疑虑的广大讨论。首先从优生学到基因优生学进行了分析,然后就基因干预的道德界线和基因优生学的道德疑虑进行探讨和思考,最后针对基因编辑完美婴儿所涉及的... 基因编辑婴儿事件在全球引起轩然大波,引发各界对于研究伦理及可能引发之伦理疑虑的广大讨论。首先从优生学到基因优生学进行了分析,然后就基因干预的道德界线和基因优生学的道德疑虑进行探讨和思考,最后针对基因编辑完美婴儿所涉及的伦理问题,从儒家生命伦理学的'参赞天道原则''有限度的基因干预'观点做出相应的回应。最后指出基因编辑婴儿事件若干不符国际伦理规范的要点。 展开更多
关键词 基因编辑婴儿 基因优生学 基因治疗 基因增强 基因决定论 儒家生命伦理
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国际细胞和基因治疗制品监管比较及对我国的启示 预览
4
作者 虞淦军 吴艳峰 +6 位作者 汪珂 王文英 孙金海 徐蓉蓉 徐佳 万涛 王闻雅 《中国食品药品监管》 2019年第8期4-19,共16页
以细胞治疗、基因治疗为代表的生物治疗产业正在蓬勃发展,这一新兴治疗手段也给监管部门带来了极大的挑战。如何科学合理地施政监管,促进产业健康有序和高质量发展是非常值得思考的问题。本文在充分调研和了解我国细胞和基因治疗行业发... 以细胞治疗、基因治疗为代表的生物治疗产业正在蓬勃发展,这一新兴治疗手段也给监管部门带来了极大的挑战。如何科学合理地施政监管,促进产业健康有序和高质量发展是非常值得思考的问题。本文在充分调研和了解我国细胞和基因治疗行业发展现状的基础上,总结了该领域面临的主要问题和挑战,横向梳理了国际上其他国家或地区细胞和基因治疗监管政策体系和特点,结合我国国情,进一步探讨监管路径,为建立该领域符合中国国情、科学的监管体系提出建议。 展开更多
关键词 基因治疗 监管部门 细胞 国际 制品 科学合理 中国国情 质量发展
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脊肌萎缩症治疗研究进展 预览
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作者 吕亚丰 张艳君 +3 位作者 程谟斌 刘子瑾 董文吉 张业 《医学研究杂志》 2019年第2期176-180,共5页
脊肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是一种遗传性疾病,主要是由于运动神经元存活基因1(survival motor neuron 1,SMN1)纯合子缺失或突变而导致,其特征是脊髓前角细胞变性和由此引起的肌肉萎缩和无力,目前该疾病还没有有效的治疗手... 脊肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是一种遗传性疾病,主要是由于运动神经元存活基因1(survival motor neuron 1,SMN1)纯合子缺失或突变而导致,其特征是脊髓前角细胞变性和由此引起的肌肉萎缩和无力,目前该疾病还没有有效的治疗手段,本文简要概述了SMA的分子机制及其临床治疗研究进展。 展开更多
关键词 脊肌萎缩症 运动神经元存活基因1 基因治疗
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血友病鼠模型的构建及研究进展 预览
6
作者 李杰 闫振宇 《中国比较医学杂志》 CAS 北大核心 2019年第6期141-146,共6页
血友病是一种单基因遗传性疾病,主要发病机制为编码凝血因子的基因突变所导致凝血因子减少。临床表现为反复出血,严重时可危及生命,尚不能治愈。目前正在研究的基因治疗则具有治愈血友病的可能。在基因治疗的研究中,动物模型是必不可少... 血友病是一种单基因遗传性疾病,主要发病机制为编码凝血因子的基因突变所导致凝血因子减少。临床表现为反复出血,严重时可危及生命,尚不能治愈。目前正在研究的基因治疗则具有治愈血友病的可能。在基因治疗的研究中,动物模型是必不可少的基础支持条件。血友病鼠模型因其自身特点,如便于运输,研究费用少于其它大型动物等,在众多动物模型中脱颖而出,成为血友病动物模型研究的热点。血友病鼠模型的构建经过20多年的历程,逐渐成熟。极大地促进了血友病基因治疗的发展,现就血友病鼠的构建及研究进展予以综述。 展开更多
关键词 血友病 动物模型 小鼠 基因治疗
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肝纤维化中HSC调控与基质降解的靶向RNA干扰实验研究进展
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作者 胡静 王洪武 《现代免疫学》 CAS CSCD 北大核心 2019年第4期312-317,共6页
肝纤维化是各种慢性肝损伤因素引起肝组织反复发生炎症损伤,导致结缔组织异常增生的病理过程。肝纤维化过程复杂,受多种因素影响。目前认为肝星状细胞(hepatic stellate cell, HSC)是其关键因素。尽管不断有新的肝纤维化治疗方法的阐释... 肝纤维化是各种慢性肝损伤因素引起肝组织反复发生炎症损伤,导致结缔组织异常增生的病理过程。肝纤维化过程复杂,受多种因素影响。目前认为肝星状细胞(hepatic stellate cell, HSC)是其关键因素。尽管不断有新的肝纤维化治疗方法的阐释,但至今临床仍缺乏针对肝纤维化的单一环节特效靶向药物。RNA干扰(RNA interference,RNAi)等基因生物技术的发展为该疾病的基因治疗提供了新的途径。近年来RNAi在肝纤维化中HSC的调控和细胞外基质降解的实验研究发展较快,文章对此最新研究进展作一综述。 展开更多
关键词 肝纤维化 肝星状细胞 基因治疗
皮肤再生医学相关技术在皮肤科学的应用前景 预览
8
作者 杨扬(综述) 梁晓博(审校) 《中国美容医学》 CAS 2019年第7期170-173,共4页
人表皮干细胞主要来源于表皮,尤其在皮肤创伤后修复和再生方面具有十分重要的功能和作用。皮肤再生医学是再生医学的重要组成部分,也是皮肤科学与再生医学的交叉学科,是两者的完美结合。作为皮肤再生医学的主要特色,表皮干细胞相关技术... 人表皮干细胞主要来源于表皮,尤其在皮肤创伤后修复和再生方面具有十分重要的功能和作用。皮肤再生医学是再生医学的重要组成部分,也是皮肤科学与再生医学的交叉学科,是两者的完美结合。作为皮肤再生医学的主要特色,表皮干细胞相关技术、基因治疗及3D生物打印等前沿技术的研究和应用在一定程度上弥补和解决了当前和未来皮肤科学治疗领域,尤其在重症皮肤疾病和严重皮肤创伤等治疗方面的局限与不足,它们也是皮肤科治疗领域发展最有潜力的治疗技术。虽然皮肤再生医学仍会面临诸多问题和挑战,但其未来发展前景广阔。 展开更多
关键词 皮肤再生医学 表皮干细胞 基因治疗 3D生物打印
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基因治疗——恩赐还是勒索?
9
作者 刘纾骅 《看世界》 2019年第12期81-83,共3页
2019年5月24日,全球药业巨头诺华(Novartis)集团的“小儿脊髓性肌肉萎缩症”基因疗法Zolgensma,获得美国食品和药品管理局的上市许可,一时话题如潮。争议的中心,并不是这种疗法的效果,而是因为价格高达212.5万美元。
关键词 基因治疗 美国食品和药品管理局 基因疗法 肌肉萎缩 脊髓
基因治疗及细胞治疗发展态势分析
10
作者 迟培娟 陈芳 +7 位作者 Cynthia Liu Qiongqiong Zhou YiDeng Yingzhu Li 韩涛 余敏 杨艳萍 王学昭 《中国生物工程杂志》 CAS CSCD 北大核心 2019年第5期43-52,共10页
基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的[1-2]。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病... 基因治疗是将目的基因导入患者的特定组织或细胞进行适当有调控的表达,以纠正或补偿因基因缺陷或异常而引起的疾病,从而达到治疗疾病的目的[1-2]。基因治疗可以被用于治疗血友病等单基因遗传性疾病以及癌症、神经退行性疾病、眼科疾病和心血管疾病等多基因疾病。 展开更多
关键词 细胞治疗 基因治疗 态势分析 遗传性疾病 神经退行性疾病 心血管疾病 基因导入 基因缺陷
腺相关病毒的生产方式及其在基因治疗中的应用 预览
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作者 杜梦潭 刘兴健 +2 位作者 胡小元 张志芳 李轶女 《生物技术进展》 2019年第4期326-331,共6页
随着基因治疗产品不断得到批准用于临床研究,基因治疗相关的病毒载体也受到广泛关注,其中腺相关病毒载体因其低致病性、低免疫原性、宿主范围广泛且稳定表达等独特优势成为最有前景的病毒载体,广泛应用于临床研究,目前已有2种重组腺相... 随着基因治疗产品不断得到批准用于临床研究,基因治疗相关的病毒载体也受到广泛关注,其中腺相关病毒载体因其低致病性、低免疫原性、宿主范围广泛且稳定表达等独特优势成为最有前景的病毒载体,广泛应用于临床研究,目前已有2种重组腺相关病毒载体的药品得到批准且效果显著,但由于大规模生产技术的缺乏限制了重组腺相关病毒载体的研究和广泛应用。就腺相关病毒的结构和功能、载体的生产方式及其现阶段在基因治疗中的应用进行了综述,以期为今后以腺相关病毒为载体的基因治疗大规模应用于市场提供参考。 展开更多
关键词 腺相关病毒 基因治疗 杆状病毒表达系统 脂蛋白脂肪酶缺乏症 人类视网膜疾病
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超声微泡靶向介导miR-206抑制宫颈癌生长 预览
12
作者 赵苗 赵云 +4 位作者 刘朝奇 周军 马瑶 郑智唯 姜矜君 《中国老年学杂志》 CAS 北大核心 2019年第11期2764-2767,共4页
目的探讨载miR-206微泡联合超声靶向微泡破坏技术(UTMD)对宫颈癌生长的影响及作用机制。方法以磷脂复合物为原料,PEI-600修饰微泡改变表面电荷,采用薄膜水化法和机械振荡法制备载基因微泡,激光共聚焦显微镜和扫描电镜及粒度分析仪检测表... 目的探讨载miR-206微泡联合超声靶向微泡破坏技术(UTMD)对宫颈癌生长的影响及作用机制。方法以磷脂复合物为原料,PEI-600修饰微泡改变表面电荷,采用薄膜水化法和机械振荡法制备载基因微泡,激光共聚焦显微镜和扫描电镜及粒度分析仪检测表征;构建U14宫颈癌皮下移植瘤模型,分为空白对照(control)组、MB+US组、miR-206 MB+US组;各组给予相应干预,绘制肿瘤生长曲线,治疗结束后处死小鼠并称取瘤重,计算肿瘤体积抑瘤率和重量抑瘤率,取肿瘤组织行苏木素-伊红(HE)染色观察组织形态变化,行免疫组织化学检测肝细胞生长因子受体(C-Met)、磷酸化蛋白激酶B(p-AKT)、雷帕霉素靶体蛋白(mTOR)的表达,行RT-PCR检测miR-206含量。结果治疗第3~11天,MB+US组及miR-206-MB+US组肿瘤大小均显著小于control组,且miR-206-MB+US组显著小于MB+US组(P<0.05,P<0.01,P<0.001)。治疗结束后MB+US组和miR-206 MB+US组的体积抑瘤率分别为(45.63±2.59)%、(85.59±16.05)%,重量抑瘤率分别为(8.56±1.68)%、(74.71±1.81)%,两组比较差异均有统计学意义(P<0.001)。miR-206 MB+US组C-Met、p-Akt、mTOR表达均显著低于MB+US组及control组(P<0.05,P<0.01);MB+US组p-Akt表达显著低于control组(P<0.05)。结论微泡联合UTMD是一种新型的体内基因转染方法,该方法能够有效介导miR-206抑制宫颈癌生长,可能与C-Met/p-AKT/mTOR信号通路有关。 展开更多
关键词 微泡 超声 宫颈癌 基因治疗 miR-206
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新型NGR靶向载shRNA脂质微球抑制胶质瘤的生长 预览
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作者 赵贯建 张翔 +2 位作者 程远 王志刚 黄琴 《肿瘤防治研究》 CAS CSCD 2019年第8期677-682,共6页
目的制备一种新型的NGR靶向载shRNA脂质体,研究其对大鼠原位胶质瘤的抑制作用。方法(1)先后制备脂质微球(lipo)、NGR靶向微球(lipo-NGR)和含质粒靶向微球(shBirc5-lipoNGR),并对各种微球的性质进行表征;(2)免疫组织化学法研究shBirc5-li... 目的制备一种新型的NGR靶向载shRNA脂质体,研究其对大鼠原位胶质瘤的抑制作用。方法(1)先后制备脂质微球(lipo)、NGR靶向微球(lipo-NGR)和含质粒靶向微球(shBirc5-lipoNGR),并对各种微球的性质进行表征;(2)免疫组织化学法研究shBirc5-lipo-NGR对大鼠原位胶质瘤模型的靶向性;(3)MRI T2实时监测原位胶质瘤生长情况及观察大鼠生存期。结果(1)成功制备了新型脂质体shBirc5-lipo-NGR,其粒径和电位分别为(186.2±74.07)nm和(10.9±3.76)mV;(2)shBirc5-lipo-NGR组Birc5蛋白较shBirc5-lipo、shControl-lipo-NGR及对照组明显减少;(3)MRI T2显示在成瘤后的第12、17和22天时,对照组肿瘤的平均体积及生长速度是shBirc5-lipo-NGR组的4.7倍左右(P<0.05)。shBirc5-lipo-NGR、shBirc5-lipo、shControl-lipo-NGR及对照组的中位生存期分别为30、24、22和21天。结论成功制备了新型NGR靶向载shRNA脂质体,将其应用于治疗SD大鼠原位胶质瘤,显示出了明显的肿瘤靶向性,同时具有抑制肿瘤生长、延长大鼠生存期的作用。 展开更多
关键词 靶向脂质微球 胶质瘤 基因治疗 NGR
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编者按
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作者 惠利健 《中国细胞生物学学报》 CAS CSCD 2019年第4期538-539,共2页
在人类同疾病抗争过程中,使用的药物经历了从天然动植物产物、人工合成小分子、生物大分子,到最近以嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)为代表的细胞治疗和基因治疗类药物的演变。从长远看,随着细胞制备、基因编辑和递送等技术的进一步完善和成熟... 在人类同疾病抗争过程中,使用的药物经历了从天然动植物产物、人工合成小分子、生物大分子,到最近以嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)为代表的细胞治疗和基因治疗类药物的演变。从长远看,随着细胞制备、基因编辑和递送等技术的进一步完善和成熟,未来10~20年将会是一个细胞治疗、基因治疗等新型疗法争奇斗艳的时代。这次专刊的主题是“基于细胞的治疗—现状及展望”, 将从基于细胞治疗的几个重要方面进行综述, 每个方向都邀请了国内在相关领域有深入理解和实践经验的专家。 展开更多
关键词 细胞治疗 细胞生物学 生物材料 MSC 王立群 替代治疗 生物人工肝 基因治疗 基因操作 体内移植 特异识别 嵌合抗原受体 功能细胞
HSG细胞中MBD2对AQP5表达的调控作用
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作者 陈中林 聂敏海 +4 位作者 贾颖 叶艳艳 邓舒婷 黄葳 刘旭倩 《第三军医大学学报》 CAS CSCD 北大核心 2019年第10期955-960,共6页
目的探讨人下颌下腺细胞(human submandibular gland,HSG)中,甲基化CpG结合域蛋白2(menthyl-CpG-binding domain protein 2,MBD2)是否影响水通道蛋白调控-5(aquaporin 5,AQP5)的表达,为干燥综合征(Sj?gren’s syndrome,SS)的治疗提供新... 目的探讨人下颌下腺细胞(human submandibular gland,HSG)中,甲基化CpG结合域蛋白2(menthyl-CpG-binding domain protein 2,MBD2)是否影响水通道蛋白调控-5(aquaporin 5,AQP5)的表达,为干燥综合征(Sj?gren’s syndrome,SS)的治疗提供新的思路。方法体外培养HSG细胞,通过AQP5的启动子质粒与MBD2-siRNA或MBD2过表达质粒共转染HSG细胞,利用双荧光素酶报告基因系统检测AQP5启动子的活性;再用MBD2-siRNA或MBD2过表达质粒转染HSG细胞,利用RT-PCR及Western blot技术检测MBD2和AQP5在mRNA水平及蛋白水平上表达的改变。结果①MBD2-siRNA转染HSG细胞后,AQP5 pro活性分别上调49.30%和58.35%(P<0.05), AQP5在mRNA水平上表达上调35.40%和471.19%(P<0.05),蛋白水平上调56.16%和82.78%(P<0.05)。结果表明:MBD2-siRNA转染HSG细胞后,AQP5启动子活性增加,AQP5表达上调。②MBD2过表达质粒转染HSG细胞后,AQP5 pro活性分别下调25.36%、30.52%及34.78%(P<0.05), AQP5在mRNA水平上表达下调8.06%和87.60%(过表达质粒1μg组与对照组相比无统计学意义,P>0.05;过表达质粒2μg组与对照组相比差异有统计学意义P<0.05),在蛋白水平上表达下调44.50%和53.18%(P<0.05)。实验结果表明:MBD2转染ASG细胞后,AQP5启动子活性降低,AQP5的表达下降(P<0.05)。结论 MBD2可以下调AQP5的表达,这与SS患者的AQP5表达趋势一致,因此MBD2可能成为干燥综合征基因治疗的新靶点。 展开更多
关键词 干燥综合征 MBD2 AQP5 基因治疗
BRAF突变晚期结直肠癌的治疗进展
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作者 杨梦园 胡涵光 +2 位作者 陈佳琦 房雪峰 袁瑛 《实用肿瘤杂志》 CAS 2019年第4期374-379,共6页
近年来,对于结直肠癌分子分型的研究越来越深入,有丝分裂原活化蛋白激酶(mitogen-activated protein kinases,MAPK)通路上的V-raf鼠肉瘤病毒癌基因同源体B(V-raf murine sarcoma viral oncogene homolog,BRAF)作为该通路上重要的效应分... 近年来,对于结直肠癌分子分型的研究越来越深入,有丝分裂原活化蛋白激酶(mitogen-activated protein kinases,MAPK)通路上的V-raf鼠肉瘤病毒癌基因同源体B(V-raf murine sarcoma viral oncogene homolog,BRAF)作为该通路上重要的效应分子,在结直肠癌的发生和发展中起着举足轻重的作用。临床观察发现,携带BRAF V600E突变的结直肠癌患者预后劣于BRAF野生型患者,对传统药物的敏感性也存在较大的差异。故针对BRAF突变晚期结直肠癌的治疗策略,本文主要从化学治疗、靶向治疗及免疫治疗3个方面进行详细阐述。 展开更多
关键词 结直肠肿瘤/病理学 基因 突变 原癌基因蛋白质B-raf/遗传学 基因治疗 综述
噬血细胞综合征发病机制及治疗研究进展
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作者 魏昂 李志刚 王天有 《中华实用儿科临床杂志》 CSCD 北大核心 2019年第3期227-230,共4页
噬血细胞综合征又称噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH),是一种进展迅速、危及生命的血液系统疾病。该病以炎性反应过度激活为特征,主要表现为组织器官内大量CD8+T淋巴细胞和巨噬细胞过度活化,进而产生大量细胞因子,如干扰素-γ、肿瘤... 噬血细胞综合征又称噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH),是一种进展迅速、危及生命的血液系统疾病。该病以炎性反应过度激活为特征,主要表现为组织器官内大量CD8+T淋巴细胞和巨噬细胞过度活化,进而产生大量细胞因子,如干扰素-γ、肿瘤坏死因子-α、白细胞介素-6、白细胞介素-18等,最终出现细胞因子风暴,造成组织损伤。HLH虽是一种良性组织细胞增生性疾病,但疾病进展快,临床表现多样,病死率高。近年来对HLH的发病机制研究较前深入,治疗方面也有了明显进展。现就HLH的最新机制及治疗进展作一综述。 展开更多
关键词 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 发病机制 治疗 单克隆抗体 基因治疗
基因编辑技术及其在疾病治疗中的研究进展 预览
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作者 牛煦然 尹树明 +2 位作者 陈曦 邵婷婷 李大力 《遗传》 CAS CSCD 北大核心 2019年第7期582-598,共17页
基因编辑是一种基于人工核酸酶的遗传操作技术,能精确地对DNA或RNA进行高效改造。基因编辑除了在基础研究、生物育种和药物筛选等方面展现了巨大前景之外,在疾病治疗(特别是基因遗传病)领域的前景与进展尤为引人注目。本文在介绍基因编... 基因编辑是一种基于人工核酸酶的遗传操作技术,能精确地对DNA或RNA进行高效改造。基因编辑除了在基础研究、生物育种和药物筛选等方面展现了巨大前景之外,在疾病治疗(特别是基因遗传病)领域的前景与进展尤为引人注目。本文在介绍基因编辑技术的发展及其在疾病治疗中不同策略的基础上,重点围绕遗传疾病的基因治疗研究,综述了基因编辑技术(包括单碱基编辑和表观调控等技术)在血液系统、肝脏、肌肉和神经系统等疾病治疗的研究进展,并对基因编辑治疗疾病的未来发展进行了展望。 展开更多
关键词 基因编辑 基因治疗 遗传病
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载BDNF基因PEG-PLGA纳米微球的制备及其转染外源性神经干细胞的研究 预览
19
作者 余勇波 唐健 +3 位作者 张桂龙 朱治翰 杨芳 陈陆馗 《临床神经外科杂志》 CAS 2019年第2期109-114,共6页
目的构建转染后能表达神经修复功能蛋白的载脑源性神经营养因子(brain-derived neurotrophic factor,BDNF)基因的聚乙二醇-聚乳酸-羟基乙酸纳米微球[poly(ethylene glycol)-poly(lactin-co-glycolic acid)-BDNF-nanoparticles,PEG-PLGA-... 目的构建转染后能表达神经修复功能蛋白的载脑源性神经营养因子(brain-derived neurotrophic factor,BDNF)基因的聚乙二醇-聚乳酸-羟基乙酸纳米微球[poly(ethylene glycol)-poly(lactin-co-glycolic acid)-BDNF-nanoparticles,PEG-PLGA-BDNF-NPs];探讨其转染外源性神经干细胞(neural stem cells,NSCs)后对细胞生物学功能的影响。方法采用W/O/W复乳溶剂挥发法制备装载BDNF基因质粒的PEG-PLGA纳米微球转染复合体。用扫描电镜和透射电镜表征纳米微球的形貌,粒度电位分析仪测量纳米微球的粒径及Zeta电位。测定纳米微球对BDNF基因质粒的包封率和载药量;检测PEG-PLGA纳米微球转染复合体的体外缓释质粒的情况。倒置显微镜观察纳米微球转染复合体对NSCs形态的影响;并用CCK-8法检测其对NSCs增殖的影响。荧光倒置显微镜观察NSCs胞吞纳米微球转染复合体后的分泌作用;Western-blot及RT-PCR检测其BDNF的分泌能力。结果(1)制备了包载BDNF基因的PEG-PLGA纳米微球,微球的粒径约为200 nm,粒径均一;包封率及载药量均较高,具有一定的缓释效果。(2)分离培养出了具有不断增殖能力,表达神经巢蛋白的NSCs;并能经过诱导分化为神经元和神经胶质细胞。(3)载BDNF基因的PEG-PLGA纳米微球高效转染NSCs,且转染不会引起显著细胞毒性;Western-blot及RT-PCR检测显示其大量表达BDNF。结论采用W/O/W复乳溶剂挥发法制备得到安全高效的PEG-PLGA-BDNF纳米微球。并首次构建了装载PEG-PLGA-BDNF-NPs,能表达具有神经修复功能的BDNF的外源性NSCs系。 展开更多
关键词 纳米微球 神经干细胞 基因治疗 转染
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反义寡核苷酸下调miRNA-21表达对人结肠癌模型体内生长的作用 预览
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作者 刘士明 崔盼盼 +3 位作者 丁涛 陈超 郭萌萌 徐林 《肿瘤防治研究》 CAS CSCD 2019年第6期504-508,共5页
目的探讨反义寡核苷酸(ASOs)下调微小RNA-21(miR-21)表达的效果及其对人结肠癌细胞系HCT116裸鼠皮下种植瘤生长的影响。方法常规建立人HCT116结肠癌裸鼠肿瘤模型,肿瘤局部分别注射p-miR-21-ASOs质粒和p-Cont质粒(100微克/只),并观察肿... 目的探讨反义寡核苷酸(ASOs)下调微小RNA-21(miR-21)表达的效果及其对人结肠癌细胞系HCT116裸鼠皮下种植瘤生长的影响。方法常规建立人HCT116结肠癌裸鼠肿瘤模型,肿瘤局部分别注射p-miR-21-ASOs质粒和p-Cont质粒(100微克/只),并观察肿瘤生长变化。HE染色法观察肿瘤组织形态学变化;免疫组织荧光法检测Ki-67蛋白的表达;实时荧光定量PCR法检测miR-21成熟体及周期蛋白依赖性激酶(CDK)2、CDK3、CDK4及CDK6的表达;Westernblot法检测总Akt、ERK1/2、p-Akt、p-ERK1/2蛋白的表达水平。结果与p-Cont组相比,p-miR-21-ASOs组肿瘤生长显著受到抑制(P<0.05);肿瘤细胞大面积坏死、Ki-67表达显著减少(P=0.0074);miR-21和CDK2、CDK3、CDK4及CDK6的表达均显著下调(均P<0.05);肿瘤组织中p-Akt和p-ERK1/2蛋白表达下调(P<0.05)。结论ASOs下调miR-21表达可以显著抑制人结肠癌细胞的体内生长。 展开更多
关键词 MIR-21 真核表达 结肠肿瘤 肿瘤模型 基因治疗
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