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科技的美好未来 预览
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《发明与创新:中学生(B)》 2019年第6期8-9,共2页
自2001年起,《麻省理工科技评论》每年都会评选出当年的“十大突破性技术”,这份在全球科技领域举足轻重的榜单曾精准预测了智能手表、癌症基因疗法、深度学习等诸多热门技术的崛起。与之前不同的是,在2019年的榜单评选中,比尔·盖... 自2001年起,《麻省理工科技评论》每年都会评选出当年的“十大突破性技术”,这份在全球科技领域举足轻重的榜单曾精准预测了智能手表、癌症基因疗法、深度学习等诸多热门技术的崛起。与之前不同的是,在2019年的榜单评选中,比尔·盖茨作为客座评选人全程参与了评选工作,他说,看过这些突破性技术之后,你会觉得“美好的未来值得我们为之奋斗”。以下便是其中几项与当下生活联系紧密的技术。 展开更多
关键词 科技评论 美好 热门技术 评选工作 2001年 科技领域 基因疗法 深度学习
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基因疗法带来最好也是最坏的结果
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作者 Cynthia Koons Michelle Cortez 永年(译) 《商业周刊(中文版)》 2019年第16期21-23,共3页
基因疗法正给美国医疗保健系统带来最好也是最坏的结果。Zolgensma是同类系统基因疗法中第一个获得美国食品和药品管理局(FDA)批准的,它看来可以一次性治愈一种对婴幼儿致命的罕见肌肉萎缩性疾病。(治疗后孩子们仍然携带突变基因,但基... 基因疗法正给美国医疗保健系统带来最好也是最坏的结果。Zolgensma是同类系统基因疗法中第一个获得美国食品和药品管理局(FDA)批准的,它看来可以一次性治愈一种对婴幼儿致命的罕见肌肉萎缩性疾病。(治疗后孩子们仍然携带突变基因,但基因不再会导致其出现最终的致命症状。) 展开更多
关键词 基因疗法 美国食品和药品管理局 医疗保健 肌肉萎缩 性疾病 婴幼儿 一次性 系统
运动性肌腱损伤研究进展
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作者 杨金娟 谢敏豪 +1 位作者 黄伟平 严翊 《中国运动医学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2019年第9期809-815,共7页
运动性肌腱损伤是与运动相关的肌腱损伤,包括肌腱炎和肌腱病变等慢性损伤,以及肌腱部分撕裂或完全断裂等急性损伤【1】.该损伤影响运动员的正常训练,严重者甚至提前结束职业生涯。随着体育事业的发展,积极参与体育运动的人数猛增,我国... 运动性肌腱损伤是与运动相关的肌腱损伤,包括肌腱炎和肌腱病变等慢性损伤,以及肌腱部分撕裂或完全断裂等急性损伤【1】.该损伤影响运动员的正常训练,严重者甚至提前结束职业生涯。随着体育事业的发展,积极参与体育运动的人数猛增,我国腱病的发病率逐年增加。据相关研究报道,因肌腱过度使用造成的腱病占各种职业病总和的48%,肌腱损伤占运动损伤的30%~60%【2】.肌腱损伤发病率在足球、篮球、排球、网球等球类和跑步项目中较高【3】. 展开更多
关键词 运动 肌腱损伤 病理机制 干细胞疗法 基因疗法
基因治疗——恩赐还是勒索?
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作者 刘纾骅 《看世界》 2019年第12期81-83,共3页
2019年5月24日,全球药业巨头诺华(Novartis)集团的“小儿脊髓性肌肉萎缩症”基因疗法Zolgensma,获得美国食品和药品管理局的上市许可,一时话题如潮。争议的中心,并不是这种疗法的效果,而是因为价格高达212.5万美元。
关键词 基因治疗 美国食品和药品管理局 基因疗法 肌肉萎缩 脊髓
晚期结直肠癌靶向治疗的现状及进展 被引量:1
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作者 董茜 王琪玮 张敬东 《实用肿瘤杂志》 CAS 2019年第2期99-105,共7页
结直肠癌发病率逐年上升,晚期疾病以药物治疗为主。化疗能显著延长患者生存期及改善生活质量。近十几年来,分子靶向治疗在不断进步,化疗联合靶向治疗使晚期结直肠癌患者的生存得到进一步改善。随着对靶向药物与化疗方案的配伍、优势人... 结直肠癌发病率逐年上升,晚期疾病以药物治疗为主。化疗能显著延长患者生存期及改善生活质量。近十几年来,分子靶向治疗在不断进步,化疗联合靶向治疗使晚期结直肠癌患者的生存得到进一步改善。随着对靶向药物与化疗方案的配伍、优势人群的筛选、药物治疗顺序的合理安排以及最佳治疗模式的制定等问题的不断探索,晚期结直肠癌的治疗更为个体化及精准化。本文针对晚期不可切除及转移性结直肠癌靶向治疗的现状及进展进行评述。 展开更多
关键词 结直肠肿瘤/药物疗法 综合疗法 受体 表皮生长因子 血管内皮生长因子A 基因疗法 抗体 单克隆
《麻省理工科技评论》评选2019年“全球十大突破性技术” 预览
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作者 DeepTech深科技 《中国科技财富》 2019年第3期48-54,共7页
自2001年起,《麻省理工科技评论》每年都会评选出当年的“十大突破性技术”,这份在全球科技领域举足轻重的榜单曾精准预测了脑机接口、智能手表、癌症基因疗法、深度学习等诸多热门技术的崛起。当然,与其说是“预测”,不如说是《麻省理... 自2001年起,《麻省理工科技评论》每年都会评选出当年的“十大突破性技术”,这份在全球科技领域举足轻重的榜单曾精准预测了脑机接口、智能手表、癌症基因疗法、深度学习等诸多热门技术的崛起。当然,与其说是“预测”,不如说是《麻省理工科技评论》站在全球科技最前沿,目睹了科技创新的百年变迁后的一种沉淀,是对科研迈向产业的可行性分析,是对技术商业化及影响力的研判。 展开更多
关键词 科技领域 技术 评选 脑机接口 智能手表 基因疗法 深度学习 科技创新
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诱导性多功能干细胞在皮肤科研究与应用的进展
7
作者 李遇梅 张怡萱 刘莉萍 《中华皮肤科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2019年第7期445-449,共5页
诱导性多功能干细胞(iPSC)是通过向体细胞中导入一些特定的多能性转录因子使其重编程为干细胞。相比于传统干细胞,iPSC具有多方面优势,如来源广泛并且可以全能分化,以及更少涉及胚胎干细胞长期争议的取材和伦理问题。在皮肤科,iPSC可以... 诱导性多功能干细胞(iPSC)是通过向体细胞中导入一些特定的多能性转录因子使其重编程为干细胞。相比于传统干细胞,iPSC具有多方面优势,如来源广泛并且可以全能分化,以及更少涉及胚胎干细胞长期争议的取材和伦理问题。在皮肤科,iPSC可以用于制造再生皮肤,构建皮肤疾病模型,为研究皮肤疾病的发病机制提供新的平台,还可以针对特定皮肤疾病进行细胞治疗或基因修正治疗。目前其效果已在动物模型中得到验证,临床试验也正在逐步进行。 展开更多
关键词 多能干细胞 再生医学 皮肤疾病 疾病模型 动物 基因疗法 诱导性多功能干细胞
基因疗法奇妙但昂贵的技术
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作者 Michelle Cortez Tamara Reynolds(摄影) 杜然(译) 《商业周刊(中文版)》 2019年第20期62-67,共6页
奥马里恩·乔丹(Omarion Jordan)人生中的第一年几乎都是在医院的隔离病房度过的。这场噩梦最初就像是患了尿布疹,出现一串红斑,但随后迅速遍布全身。那时候他还不到3个月大。各种乳液药膏都不起作用,一位急诊医生开的湿疹洗发水也... 奥马里恩·乔丹(Omarion Jordan)人生中的第一年几乎都是在医院的隔离病房度过的。这场噩梦最初就像是患了尿布疹,出现一串红斑,但随后迅速遍布全身。那时候他还不到3个月大。各种乳液药膏都不起作用,一位急诊医生开的湿疹洗发水也毫不见效。 展开更多
关键词 基因疗法 技术 洗发水
基因疗法:治愈遗传性失聪
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作者 蒂娜·法恩·马龙 赵瑾(翻译) 《环球科学》 2019年第1期38-45,共8页
在经历多次失败之后,科学家已经成功用基因疗法治愈了先天耳聋的小鼠,不久的将来,这种疗法很可能用于人体,用来治疗遗传性失聪。
关键词 基因疗法 遗传性 治愈 科学家 小鼠
基因疗法在遗传性视神经损伤及疾病中的应用进展 预览
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作者 杨桦 何端军 《武警后勤学院学报:医学版》 CAS 2019年第4期73-77,共5页
眼科和神经系统疾病多数会引起视神经的损伤,进而导致视觉丧失。视神经节细胞(retinal ganglion cells,RGCs)在损伤后即进入细胞凋亡过程而不再进行再生。基因疗法能够替代视神经疾病中基因的突变位点或改变相关信号通路的活性,促进视... 眼科和神经系统疾病多数会引起视神经的损伤,进而导致视觉丧失。视神经节细胞(retinal ganglion cells,RGCs)在损伤后即进入细胞凋亡过程而不再进行再生。基因疗法能够替代视神经疾病中基因的突变位点或改变相关信号通路的活性,促进视神经的生长和再生。最近关于遗传性视神经病变(leber’s hereditary optic neuropathy,LHON)的临床研究表明,基因疗法在未来可能成为一种安全可行的治疗方式。动物研究中发现基因疗法能够不同程度上促进RGCs的再生,从而促进视神经损伤的恢复。还有研究发现,基因疗法具有减少继发性伤害对RGCs损伤的作用。本文介绍了基因疗法在遗传性视神经损伤及疾病中的应用以及可能的机制。 展开更多
关键词 神经元再生 基因疗法 遗传性视神经损伤
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拯救“泡泡男孩”的基因疗法
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作者 小语 锐景创意(图) 《健康之家》 2019年第5期18-20,共3页
上个世纪八十年代,因患SCID-X1而终身生活在不受感染的塑料房间中的12岁'泡泡男孩'不幸去世了。如果在今天,他也许已经痊愈了。泡泡男孩的故事1971年,出生在德克萨斯州的男孩David Vetter患有一种罕见的使他丧失免疫力的遗传缺陷。
关键词 基因疗法 美国食品药品监督管理局 联合疗法 严重联合免疫缺陷病 孟菲斯
VEGF单基因治疗大鼠脑缺血的效果 预览
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作者 田宇 《心血管康复医学杂志》 CAS 2019年第2期196-199,共4页
目的:探讨血管内皮生长因子(VEGF)单基因治疗大鼠脑缺血的效果。方法:选择健康成年雄性Wistar大鼠60只,随机分为基因治疗组,空白载体对照组和对照组,每组20只,所有大鼠均建立局灶性脑缺血再灌注模型,基因治疗组给予注射携带治疗基因hVEG... 目的:探讨血管内皮生长因子(VEGF)单基因治疗大鼠脑缺血的效果。方法:选择健康成年雄性Wistar大鼠60只,随机分为基因治疗组,空白载体对照组和对照组,每组20只,所有大鼠均建立局灶性脑缺血再灌注模型,基因治疗组给予注射携带治疗基因hVEGF165的Ⅰ型重组腺相关病毒载体(rAAV1-VEGF),空白载体组给予注射rAAV1-null,对照组给予注射生理盐水,检测脑脊液和脑组织VEGF水平,测定各组大鼠颅内压、脑组织含水量和水肿脑体积,并观察各组微血管密度。结果:缺血再灌注后24h,与对照组和空白载体对照组比较,基因治疗组脑脊液和脑组织VEGF水平[脑脊液:(0.64±0.11) pg/ml、(0.63±0.12) pg/ml比(73.10±9.70) pg/ml,脑组织[(6.81±1.33) pg/ml、(6.64±1.30) pg/ml比(578.20±78.36) pg/ml]显著升高,颅内压[(14.10±1.63) mmHg、(14.62±1.57) mmHg比(25.81±2.05) mmHg]、脑水含量[(79.02±1.04))%、(79.81±1.10)%比(85.82±1.02)%]、水肿脑体积[(170.04±13.02) mm~3、(173.13±14.20) mm~3比(404.22±20.15) mm~3]和脑微血管密度[(106025.17±13320.11) m~2/mm~2、(106103.11±14022.57) m~2/mm~2比(140331.21±13892.05) m~2/mm~2]均显著增加(P均=0.001)。结论:通过载体rAAV1-VEGF给予治疗可使大鼠脑内VEGF水平增加,并促进脑内微血管增殖,但同时会诱发缺血半球脑水含量增加,水肿脑体积增大,引起颅内压升高。 展开更多
关键词 脑缺血 血管内皮生长因子类 基因疗法 大鼠
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揭开药品定价的帷幕增加透明度有利于循证政策的制定
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作者 Suerie Moon 侯云飞(译) 周子君(校) 《英国医学杂志:中文版(BMJ)》 2019年第6期309-311,共3页
Tisagenlecleucel(Kymriah)是最有前景的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法之一,也是第一个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的基因疗法。2017年9月,诺华公司宣布,治疗一例白血病患者将花费47.5万美元(折合为3 4万英镑或3 9万欧元)... Tisagenlecleucel(Kymriah)是最有前景的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法之一,也是第一个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的基因疗法。2017年9月,诺华公司宣布,治疗一例白血病患者将花费47.5万美元(折合为3 4万英镑或3 9万欧元),这一费用相当于目前美国房价中位数的2倍,或一个普通家庭6 0年的住房抵押贷款。 展开更多
关键词 美国食品药品监督管理局 药品定价 透明度 循证 白血病患者 免疫疗法 抗原受体 基因疗法
微小RNA纳米递送体系的构建及其研究进展 预览
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作者 韦晶 韩希思 +5 位作者 张承武 吴琼 秦晓飞 李林 余昌敏 黄维 《材料导报》 EI CAS CSCD 北大核心 2019年第1期16-26,共11页
微小RNA是一种短链的、调节性非编码RNA,约由21~25个核苷酸组成,广泛存在动物、植物及病原微生物中,具有在翻译水平调控基因表达的功能,是一类重要的基因表达调节器。目前,已在人类基因组中鉴定出1000多个miRNA,超过30%的基因受到miRNA... 微小RNA是一种短链的、调节性非编码RNA,约由21~25个核苷酸组成,广泛存在动物、植物及病原微生物中,具有在翻译水平调控基因表达的功能,是一类重要的基因表达调节器。目前,已在人类基因组中鉴定出1000多个miRNA,超过30%的基因受到miRNA调节。miRNA广泛参与细胞生长、分化及凋亡过程。研究表明,生物体内miRNA表达水平与神经障碍、心血管疾病、癌症和病毒感染等疾病密切相关。因此,miRNA已被广泛用作多种疾病的早期诊断、预后评估以及治疗靶点。利用RNA干扰(RNA interference)技术调控生物体内miRNA的含量已经引起越来越多的关注,通过向细胞内递送miRNA或者“反义”核苷酸可以实现对目标miRNA表达水平的调控,从而实现对基因失调所引起的疾病的治疗。目前,基于miRNA的治疗方法在癌症、新发传染病和其他疾病中表现出极大的潜力。然而,核苷酸链自身的特性,如负电性、易降解,导致其很难跨越细胞膜进入细胞。因此,合理设计纳米递送载体,对提高治疗基因的运载和治疗效率具有重要的意义。目前,随着新型材料的深入研究,已经报道有多种材料可以作为基因载体并用于细胞内递送miRNA。例如脂质体胶囊,它是利用磷脂双分子层膜所形成的囊泡包裹药物分子而形成的制剂,具有良好的生物相容性和稳定性,可以通过细胞内吞作用进入细胞内,从而实现对基因的递送。此外,利用不同材料的物理、化学特性,多种形式的纳米体系,如聚合物纳米颗粒、有机和无机纳米颗粒等已被开发设计成功能性纳米载体,可实现基因药物的靶向递送和智能刺激释放。本文将讨论细胞内miRNA的功能以及调控miRNA含量的方法,归纳纳米体系在递送miRNA治疗基因方面的研究进展,分析纳米递送体系的设计思路、方法以及作用机制。此外,还将根据目前的研究进展,讨论基于miRNA的疗法在新兴� 展开更多
关键词 微小RNA 递送体系 脂质体 聚合物 无机纳米粒子 基因疗法
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羊膜腔注射Ad-eGFP对显性脊柱裂胎鼠脊髓缺损区域转染效果的研究
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作者 张超楠 马巍 +7 位作者 曹嵩颖 魏晓伟 顾卉 罗文婷 薛佳 赵连帅 黄天楚 袁正伟 《中华小儿外科杂志》 CSCD 北大核心 2019年第2期172-176,共5页
目的对胚胎进行羊膜腔注射腺病毒空白载体(Ad-eGFP),观察腺病毒作为基因治疗的载体在显性脊柱裂胎鼠组织的荧光分布位置以及对显性脊柱裂胚胎神经元相关标记物的影响,筛选显性脊柱裂进行基因治疗的载体。方法运用全反式维甲酸诱导显性... 目的对胚胎进行羊膜腔注射腺病毒空白载体(Ad-eGFP),观察腺病毒作为基因治疗的载体在显性脊柱裂胎鼠组织的荧光分布位置以及对显性脊柱裂胚胎神经元相关标记物的影响,筛选显性脊柱裂进行基因治疗的载体。方法运用全反式维甲酸诱导显性脊柱裂胎鼠模型,于胚胎发育第15天(E15)向羊膜腔内注射适量Ad-eGFP,在胚胎发育第20天(E20)剖腹取出胎鼠,体视荧光显微镜下观察其体表GFP荧光表达情况。取新鲜脊髓组织,提取RNA,用Real-timePCR法检测脊髓组织神经元标记物相关基因mRNA表达变化。结果羊膜腔内注射Ad-eGFP的胎鼠,E20体视荧光显微镜下可见GFP荧光集中表达在胎鼠脊柱裂皮肤缺损区域以及脊柱中线处;同时与对照组相比,Ad-eGFP注射组脊髓组织中神经元标记物synapsin1、tau、tubulin的表达量虽然有所下调,但差异并没有统计学意义。结论运用羊膜腔注射的方法进行基因治疗,腺病毒载体主要表达在脊髓缺损区域,可以提高基因治疗的导入效率和靶向性。同时在本实验中并未发现腺病毒作为载体对神经元有显著影响。 展开更多
关键词 基因疗法 显性脊柱裂 羊膜腔穿刺术
酒精性肝炎microRNA-mRNA差异表达网络的生物信息学分析 预览
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作者 张秀芝 李宁宁 +2 位作者 刘晓丽 亢春彦 张进忠 《临床肝胆病杂志》 CAS 北大核心 2019年第3期585-591,共7页
目的 构建酒精性肝炎(AH)的microRNA-mRNA差异表达网络,寻找AH新的诊疗靶标。方法 筛选AH差异表达的microRNA和mRNA;基于TargetScan、DIANA、MIRDB、PICTAR、miRWalk2.0等软件寻找差异microRNA靶基因,选取差异mRNA中与microRNA变化方向... 目的 构建酒精性肝炎(AH)的microRNA-mRNA差异表达网络,寻找AH新的诊疗靶标。方法 筛选AH差异表达的microRNA和mRNA;基于TargetScan、DIANA、MIRDB、PICTAR、miRWalk2.0等软件寻找差异microRNA靶基因,选取差异mRNA中与microRNA变化方向相反的靶基因,构建关键microRNA-mRNA网络;通过注释、可视化和集成发现数据库(DAVID)对相关靶基因进行基因本体论(GO)分析、京都基因与基因组百科全书数据库(KEGG)通路分析;通过GCBI(www.gcbi.com.cn)在线软件对靶基因进行疾病富集分析和核心网络构建;通过Cytoscape软件中GeneMANIA数据库(genemania.org)对关键靶基因进行蛋白相互作用分析,对比3种方法通路分析寻找AH发生过程中的关键通路。结果 构建以hsa-mir-21-5p、hsa-mir-148a-3p和hsa-mir-30e-5p等5个差异microRNA及Ⅳ胶原α1链(COL4A1)、血栓反应素2(THBS2)和整合素亚单位α6(ITGA6)等51个靶基因为主体的AH关键microRNA-mRNA网络;构建关键靶基因相关的蛋白相互作用网络;GO分析和各种通路分析分析显示,磷脂酰肌醇3-激酶/蛋白激酶B(PI3K-Akt)通路和局部黏附等过程与AH密切相关。结论 AH发病过程中,多种关键靶基因相关蛋白存在复杂的相互作用,COL4A1和THBS2可能通过激活ITGA6调节PI3K-Akt通路和局部黏附等过程,促进AH的发展;microRNA-mRNA网络的构建揭示了AH发生过程中的关键环节,凸显了研究重点,尤其是PI3K-Akt相关基因在AH中的发现,有望为AH的诊疗提供新的靶标。 展开更多
关键词 肝炎 酒精性 微RNA RNA 信使 基因调控网络 信号传导 基因疗法
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基因编辑婴儿可行吗 预览
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作者 田地 《百科知识》 2019年第2期16-19,共4页
2018年世界艾滋病日前夕,一条消息引起轩然大波,中国科学家贺建奎宣布,世界首例基因编辑婴儿—一对名为露露和娜娜的双胞胎健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后就能天然抵抗艾滋病。基因编辑婴儿究竟是否可行,需要从... 2018年世界艾滋病日前夕,一条消息引起轩然大波,中国科学家贺建奎宣布,世界首例基因编辑婴儿—一对名为露露和娜娜的双胞胎健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后就能天然抵抗艾滋病。基因编辑婴儿究竟是否可行,需要从基因编辑和基因疗法本质和发展来看待。 展开更多
关键词 基因编辑 婴儿 抗艾滋病 中国科学家 基因疗法 双胞胎 世界 生后
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干细胞及基因治疗勃起功能障碍的研究进展
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作者 王磊 岳明宗 +1 位作者 程广舟 单玉喜 《中国医师杂志》 CAS 2018年第10期1597-1600,F0003共5页
勃起功能障碍(ED)作为一种普遍的健康问题影响了众多男性及其伴侣的生活质量。现有的ED治疗手段存在着诸多弊端。干细胞由于其具有自我更新和分化成各种细胞类型的功能,基因治疗方法主要集中于一氧化氮合酶/环磷酸鸟苷(NOS/cGMP... 勃起功能障碍(ED)作为一种普遍的健康问题影响了众多男性及其伴侣的生活质量。现有的ED治疗手段存在着诸多弊端。干细胞由于其具有自我更新和分化成各种细胞类型的功能,基因治疗方法主要集中于一氧化氮合酶/环磷酸鸟苷(NOS/cGMP)通路各种递质和酶的调节、生长因子、多肽及通道蛋白方面的研究,使其两者在ED治疗领域具有广阔的应用前景。近年来ED的干细胞及基因治疗研究已初显成效,本文旨在对该领域的最新研究进展作一综述。 展开更多
关键词 勃起功能障碍/治疗 干细胞移植 基因疗法 综述
基因疗法阻止血友病临床试验血液事件 预览
19
《医药前沿》 2018年第9期1-2,共2页
研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功,这是一种遗传性的血液疾病。10名男性接受了一种无害病毒的静脉注射,以输送一种叫作IX因子的基因,罹患B型血友病的患者体内会缺失这种血液凝固蛋白。18个月之后,这些男性... 研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功,这是一种遗传性的血液疾病。10名男性接受了一种无害病毒的静脉注射,以输送一种叫作IX因子的基因,罹患B型血友病的患者体内会缺失这种血液凝固蛋白。18个月之后,这些男性的肝脏平均生成的IX因子达到常规水平的34%。 展开更多
关键词 血液疾病 基因疗法 血友病 临床试验 IX因子 研究人员 静脉注射 无害病毒
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遗传性红绿色盲发病机制及基因治疗研究现状 预览
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作者 徐帆(综述) 庞继景(审校) 《中华实验眼科杂志》 CSCD 北大核心 2018年第7期549-552,共4页
红绿色盲是人色盲的主要类型,传统治疗方法如佩戴有色镜等均无法从根本上治愈色盲。伴随着基因技术的迅猛发展,基因疗法已经越来越多地用于眼科遗传性疾病的治疗。其中Leber先天性黑矇等疾病基因治疗已经进入临床试验阶段,结果显示... 红绿色盲是人色盲的主要类型,传统治疗方法如佩戴有色镜等均无法从根本上治愈色盲。伴随着基因技术的迅猛发展,基因疗法已经越来越多地用于眼科遗传性疾病的治疗。其中Leber先天性黑矇等疾病基因治疗已经进入临床试验阶段,结果显示基因治疗具有令人满意的有效性和安全性。近年来,研究人员对成年红绿色盲雄性松鼠猴进行基因治疗,使其有效地恢复了三原色视觉功能,预示着人类红绿色盲可治的光明前景。本文就目前红绿色盲的发病机制和基因治疗研究进展作一综述。 展开更多
关键词 红绿色盲 发病机制 基因疗法
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